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          利用CRISPR-Cas9技術開發出帕金森疾病新型篩選工具

          發布時間:2017-07-07 15:10:17

          導讀
          近日,一項發表在Scientific Reports上的研究報告中,來自中佛羅里達大學(University of Central Florida)的研究人員通過研究利用突破性的基因編輯技術開發出了一種帕金森疾病的新型篩查工具。
          近日,一項發表在國際雜志Scientific Reports上的研究報告中,來自中佛羅里達大學(University of Central Florida)的研究人員通過研究利用突破性的基因編輯技術開發出了一種帕金森疾病的新型篩查工具。帕金森疾病是一種嚴重的神經系統疾病,這種技術能夠幫助科學家們在實驗室中對名為α-突觸核蛋白的大腦蛋白進行實時監測,這種蛋白和帕金森疾病發病直接相關。
           
          圖片來源:UCF, College of Medicine
          研究者Levi Adams說道,正常情況下,α-突觸核蛋白存在于大腦中,但由于某些原因,有時候機體帕金森的水平會處于異常狀態,因此如果我們能夠對細胞中α-突觸核蛋白的水平進行實時監測的話,我們就能夠鑒別出引發這種蛋白水平異常的原因,并且采取措施及時應對。研究人員認為,本文研究工作對于后期開發治療帕金森疾病的新型靶向性療法非常關鍵。
          文章中,研究人員利用CRISPR-Cas9基因編輯技術進行研究,這種系統是科學家們近年來使用最為廣泛的生物醫學工具,其能夠幫助科學家對植物和動物機體中的DNA進行精準化修飾,同時還不會殺滅正常細胞,如今這種新型的基因編輯系統慢慢地開始被研究人員用來開發治療癌癥和帕金森等疾病的新型療法了。
          CRISPR-Cas9基因編輯技術能夠對活體細胞中的DNA進行改變,同時其在不殺滅細胞的情況下還能夠實時對基因表達進行監測,如果沒有這種新型基因編輯技術,我們可能會從細胞中提取出所有的蛋白質來對其測定,這無疑會對細胞產生殺滅作用。這項研究中,研究者Burnett及其同事利用CRISPR技術對α-突觸核蛋白基因進行了編輯,并且在該基因中插入了一種熒光標記,每當細胞開始產生α-突觸核蛋白時,熒光標記就會發光;而這種反應就能夠被研究者們輕松觀察到,研究者Adams說道,發光越多就意味著α-突觸核蛋白的水平增加越明顯,這時候我們就要考慮是否個體已經處于疾病狀態了。
          研究者發現,對光進行測定時一種測定α-突觸核蛋白產量的可靠方法;如果利用特殊藥物來處理任何一個被修飾的細胞,如果細胞不再產生熒光,那就意味著這種藥物或許能夠用來治療疾病。對細胞進行工程化修飾后,研究者就能夠對新型和當前已經存在的藥物進行篩選來觀察期如何調節患者機體中α-突觸核蛋白的水平。
          未來研究人員希望能夠通過更為深入的研究鑒別出新方法來降低α-突觸核蛋白的產生,從而有效抑制帕金森疾病的發生和進展;本文研究中研究者重點對帕金森疾病發生期間α-突觸核蛋白如何殺滅神經元進行了深入研究。
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